Redke bolezni v tekmi s časom

Kako se kot starš sprijazniš, da ima tvoj otrok redko gensko bolezen? Ne sprijazniš se. Iščeš rešitve in upaš, da bo znanost razvila nekaj novega,« pove eden od staršev v filmu. Redke genske bolezni v Sloveniji prizadenejo okoli 1000 otrok na leto. Za nekatere ni zdravila, pri drugih je napredek znanosti že popolnoma spremenil življenje obolelih in njihovih svojcev na bolje. Genska terapija izboljša potek bolezni ali jo celo odpravi. Čeprav je v medicini v ospredju šele nekaj let, prinaša revolucijo v zdravljenju redkih bolezni. Slovenija je v primerjavi z drugimi državami po svetu zelo uspešna pri odkrivanju in zdravljenju redkih bolezni. V državi deluje tudi raziskovalni inštitut, ki pomembno prispeva k razvoju genske terapije.